临床试验、HTA、孤儿和儿科

下午好，欢迎来到欧洲个性化医疗联盟 (EAPM) 更新——英国政治的真正改组占据了头条新闻，EAPM 将其想法转变为这对健康领域以及欧盟的发展可能意味着什么政策， EAPM执行董事Denis Horgan博士写道。

HTA 批准 

卫生技术评估专家正在研究用于欧盟范围内评估的方法。 最近，他们就如何为新疗法的临床试验选择终点发表了立场。 Morning Health Care 在欧洲生物技术企业家游说团 EUCOPE 采访了团队，了解他们对这份最新草案的看法。

决定在测试新疗法时测量什么是一个不小的决定。 它应该是衡量症状，还是缺乏护理需求？ 它应该是医学生物标志物，还是患者调查评分？ 什么时候应该测量这些东西？ 定义试验结果不仅会影响监管机构如何考虑产品的效果与风险，而且还会影响它是否能够证明它正在为现有的护理库增加好处。

临床试验 结果（终点）指南草案 规定了何时选择一种结果而不是另一种结果以及谁应该报告它。 例如，它们可以由医生报告或在诊断的帮助下报告，或者它们可以由患者自己报告。

各方必须在 1 月 XNUMX 日之前对草案发表评论。 它也是欧盟范围内 HTA 方法的最后一篇论文。 EUnetHTA 预计将在年底前编制最终的方法。

委员会考虑修改罕见病药物的规则

距离委员会公布立法提案还有数周时间，议会 ITRE 委员会成员在如何确保欧洲研究密集型行业的未来方面存在分歧

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由于立法提案将于今年年底前公布，欧洲议会报告员与行业和研究委员会 ITRE 的其他成员在新的欧盟制药战略方向上仍存在分歧。

争论的焦点是欧洲议会议员之间的根本分歧，他们认为只要给予适当的激励，制药公司将投资于研发，提高其全球竞争力并造福整个欧洲，而欧洲议会议员则认为更大的利润更有可能流向股东而不是研究.

EAPM 在此问题上发表的论文可在此处获得： 确保孤儿激励措施在欧洲开辟正确的道路.

孤儿药审查

根据欧盟委员会现行规则，治疗罕见病的药物受益于十年的市场独占性。 这比给予其他创新药物的八年多两年。 额外的奖励旨在激励只能用于治疗少数患者的药物的开发。

随着即将到来的修订，重要的是要了解分类标准的条款如何影响药物的持续开发。 关于流行率，欧盟内部必须以整个社区为基础，而不仅仅是使用来自几个国家的数据。 流行率不是可以“捏造”的东西，它是在与专家建议合作的情况下根据现有证据进行审查的。

随着对疾病的了解和有关孤儿药的信息变得可用，临床医生会更好地了解情况，并且更有可能为这种情况提供诊断。 这种情况也有可能被认为是一种更普遍的疾病的一个子集，它消除了欧盟的孤儿地位。 任何流行率计算都应参考 EMA 指南。

医疗状况似乎是一个显而易见的术语，但在作为孤儿药资格的范围内，它应该与特定的病理生理学特征和临床预后不同。 欧盟孤儿药指定的一个重要考虑因素不是成为更普遍情况的子集。

面临风险的儿科医疗器械

一项新的研究显示，去年 XNUMX 月生效的一项旨在改善医疗器械监管的法规可能会使一些儿童手术和罕见病的治疗面临风险。

都柏林三一学院的研究发表在 儿科心脏病学, 指出医疗器械包括各种各样的技术，这些技术在欧盟 (EU) 根据修订后的法律进行评估和批准，该法律于 26 年 2021 月 745 日生效，称为医疗器械法规或 MDR (EU 2017 /XNUMX）。

它有一个过渡期，允许根据先前规则批准的产品最迟在 26 年 2024 月 XNUMX 日之前继续销售。

由于一系列不可预见的因素，MDR 有可能导致产品变得不可用，从而导致失去某些依赖于这些因素的干预措施的风险。

三一学院医学院医疗器械法规事务副教授汤姆梅尔文说：“医疗器械法规于 2021 年 1990 月生效，旨在取代自 XNUMX 年代以来实施的先前规则并提高医疗器械的安全性。 ，除了支持引进创新技术。”

欧盟议会和理事会签署数字服务法案

周二，部长理事会投票批准了 DSA，此前欧洲议会议员批准了该法案。 新法律（312 页 / 686 KB PDF，阅读量很大……）对在线中介机构在其平台上审核发布的内容以及监管交易的商品和服务的方式提出了广泛的要求。 DSA 仅在其在欧盟官方公报上公布 20 天后生效。 

出版日期尚未确定。 19 月 XNUMX 日是欧洲议会主席和理事会主席签署 DSA 的日期。 在 OJEU 中的发布将在随后的日期发布。

Out-Law 预计 DSA 将在 XNUMX 月中旬的某个时候生效。 

在线平台将特别关注确切的日期，因为虽然 DSA 的大部分规定在 DSA 生效 15 个月后才会生效，但一些新规则将立即生效——包括报告义务将影响这些平台是否被视为“超大型在线平台”，因此是否符合 DSA 最严格的要求。 遵守披露义务的期限为三个月。

COVID疫苗价格预计将上涨

在大流行的第二年，辉瑞和 Moderna 的 mRNA 疫苗在很大程度上占据了主导地位。 在新的欧洲采购协议中，两家公司对其剂量收取更高的费用。

辉瑞和 Moderna 都在欧洲提高了基于 mRNA 的 COVID-19 疫苗的价格， 金融时报 首次报道。 根据该报看到的文件，根据一项新的供应协议，辉瑞的每剂疫苗将花费 19.50 欧元（23.15 美元），而 Moderna 将根据自己的协议收取每剂 25.50 美元的费用。

英国临床试验崩溃

根据英国制药业协会 (ABPI) 最新的临床研究年度报告，由于英国工业临床试验数量的减少，患者护理、NHS 和经济增长都被忽略了。 

与全球同行相比，COVID-19 大流行加速了英国后期行业临床研究的下降。 这应该在 NHS 和白厅敲响警钟，因为卫生领导人和政策制定者希望改善患者护理并实现长期经济增长。 

那个报告 “在英国拯救患者获得工业临床试验” 显示，41 年至 2017 年间，英国每年发起的行业临床试验数量下降了 2021%，癌症试验的下降幅度相同。

该报告还显示，在 2017 年至 2021 年之间：

• 从 48 年到 2017 年，在英国发起的 III 期行业试验（使用最接近市场的药物）的数量下降了 2021%
• 2 年至 6 年间，英国的晚期临床研究全球排名下降，在 II 期试验中从第 4 位降至第 10 位，在 III 期试验中从第 2017 位降至第 2021 位 
• 50,112/28,193 至 2017/18 年间，国家卫生与护理研究所临床研究网络 (NIHR CRN) 的行业临床试验患者人数从 2021 人下降至 22 人，下降了 44%。

这些发现表明，英国工业临床研究的长期未来面临着明显而严重的威胁——以及它给患者、NHS和英国经济带来的好处。

英国处于危机中的卫生和保健部门

过去几周，政治动荡主导了英国新闻。 根据护理质量委员会 (CQC) 对过去一年英格兰健康和社会护理状况的年度评估，僵化的健康和护理系统正在导致人们获得护理的机会和体验恶化。

今年——根据 CQC 的检查活动、从公众和提供护理的人那里收到的信息以及其他证据——评估是医疗保健系统陷入僵局，无法有效运作。

如果现在不采取行动，整个医疗保健领域的员工保留率将继续下降，从而增加整个系统的压力，并导致人们面临更糟糕的结果。 服务将进一步扩大，人们将面临更大的伤害风险，因为工作人员试图应对无法获得包括成人社会护理在内的社区服务的后果。 这在经济贫困程度较高的地区尤其明显，在这些地区，在医院外获得医疗服务的压力最大。 除了增加对人造成伤害的风险外，更多的人将因健康不佳或因支持需要照顾的家庭成员而被迫退出劳动力市场。

这就是 EAPM 的全部内容——保持安全和健康，并享受你的周末。

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