#EAPM：关于罕见病的调查，以评估获取和孤儿药的进展

作为其在快速发展领域中正在进行的工作的一部分，欧洲个性化医学联盟正在开展一项调查，涉及稀有疾病的最新发展和研发现状，对稀有疾病公司和生物技术的现行激励机制以及欧洲个性化医学联盟（EAPM）执行董事Denis Horgan写道，健康技术评估（HTA）在个性化医学时代起着重要作用。  

针对其包括患者及其倡导团体，医疗保健专业人员，研究人员，政治家，行业代表，学者等在内的欧盟和国家多方利益相关者基础，该调查将从19月20日星期四至XNUMX月XNUMX日进行。

问卷中专门涵盖的主题包括利益相关者的满意度或有关过去15年中罕见疾病研究进展的其他信息。 2000年，《孤儿条例》生效，欧盟通过了该条例，以鼓励开发和批准用于罕见病的药品。

孤儿药是专门开发用于治疗罕见医学病症（也称为孤儿疾病）的药剂。 欧盟委员会表示，自该法规以来，取得了令人瞩目的进展，特别是在该法规生效以来，欧盟批准了145种孤儿治疗，从而在制药领域产生了重要的活动，但是仍然有许多罕见的疾病没有得到批准的诊断和治疗。 但是，EAPM的利益相关者是否同意该评估？

作为背景，欧盟委员会将罕见病定义为任何影响不到10,000人中五人的疾病。 其数据估计，在当今的欧盟中，有5-8000种独特的罕见病影响了6-8％的人口，即27-36万人之间。

欧盟高管曾表示：“威胁生命或长期衰弱的疾病（大多是遗传性疾病）影响的人很少，以至于需要共同努力以减少感染该疾病的人数，防止新生儿和婴幼儿死于疾病并保护患者“生活质量和社会经济潜力。” 在“满意度”主题上，将要求参与调查的人员以从对研究进度“非常满意”到“非常不满意”的程度来衡量进度。

  还涵盖了国家一级罕见病治疗领域中患者的可及性，以及政治家和决策者在解决与罕见病患者有关的问题以及提供与较常见疾病患者相同的患者权利方面的态度。 该调查还提出了以下问题：欧盟国家的医疗保险公司在授予获得罕见病疗法而不是更常见疾病的机会时是否受到限制，以及激励公司投资于罕见病研究的重要性竞技场。

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该调查还询问有关孤儿药的立法和名称以及目前在该领域的激励措施是否有效的问题。 该问题及其周围其他方面的一个关键方面是，该条例所规定的奖励制度是否被认为与某些罕见病疗法的高价格挂钩，或者相反，鉴于患者人数非常少，这种高价格是否不可避免？开发复杂的罕见疾病（有时甚至是超罕见疾病）的疗法并将其商业化所面临的挑战。

该调查还着眼于罕见病国家预算的现状，特别是考虑到成千上万的罕见病仍需寻找治疗方法。

欧洲个性化医学联盟（EAPM）执行董事丹尼斯·霍根（Denis Horgan）本周表示：“自法规生效15年多以来，该联盟认为现在是时候了有机会评估进展是否显着。 “鉴于我们是如何构成调查的，EAPM希望对正在做的事情，正在做的事情和没有做的事情有一个广泛的了解，以及我们如何才能在国家和欧盟范围内共同努力以改善罕见病患者的状况他们合起来占欧盟总人口的8％。”

这项调查与欧洲委员会最近宣布的计划相吻合，该计划是在三年过渡期之后，在HTA中强制采用联合临床评估报告的做法-此举受到EAPM的欢迎。 根据委员会的提议，要求会员国的HTA机构在整个过程中使用临床评估，并“不得重复”。 因此，委员会新提案的主要目的是减少整个集团的重复工作。

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