推进疗法——后COVID-19时代的欧洲创新

下午好，健康的同事们，欢迎来到欧洲个性化医学联盟 (EAPM) 更新——EAPM 最近肯定很忙，有先进的治疗药物产品 (ATMPs)，写道 EAPM 执行董事 Denis Horgan 博士。

先进治疗药物 (ATMP)

EAPM 最近发表了一篇关于先进治疗药物 (ATMP) 的文章——这是由一组专家创建的，这代表了 EAPM 对该问题的看法。 这是一个在欧盟层面正在讨论的问题—— 西班牙 MEP Susana Solís Pérez (Renew Europe) 曾表示，她对先进生物技术和 ATMP 的兴趣是自然而然的。 她是一名经过培训的工程师，在成为 MEP 之前在私营部门工作了 18 年。

环保部表示，即将进行的药品立法修订是关注该行业的绝佳机会，“机遇巨大，但挑战也很大，” 佩雷斯 说过。 

然而，欧盟委员会不打算在其即将修订的血液、组织和细胞立法中改变用于将治疗分类为先进治疗药物 (ATMP) 的临床标准， 安德烈·里斯，DG SANTE 卫生系统和产品总监说。 

在某活动上发言， 赖斯 表示预计夏天前会有提案。 “现在是更新这个框架的时候了，以便它继续确保安全和质量要求反映移植、输血医学和辅助生殖领域的许多技术发展和新风险，”委员会官员在准备好的讲话中说。

EAPM 专家小组 - 未来的挑战！

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尽管这些技术具有独特的可能性，但监管、科学、制造和市场准入领域仍存在一些突出的挑战，这些挑战仍然阻碍了发挥潜力的能力。 基因疗法显示出许多挑战当前医疗保健系统范式的特定特征。 目前，它们的结果不确定。 它们是“一次性和一次性治疗”，作为慢性病的单一治疗，目前仅适用于有限的人群，并可能提供改变生活的改善。 

该部门面临着许多挑战，使从研究到患者访问的转化变得复杂。 ATMP 的性能仍需优化。 基因疗法尚未完全兑现其对患者的承诺。 存在阻碍该行业发展的科学、临床开发和监管问题，包括对产品在体内的作用/反应方式的理解不足，需要稳健且可预测的制造工艺来生产适合患者的产品无论是个体化方式还是“非常小的人群”方式，产品知识与安全性概况和临床益处（包括批准后空间中的 RWD）之间的强相关性，以及降低成本的能力。

与抗体和疫苗等新化学实体或生物制剂的创新相比，ATMP 开发涉及大量的科学和技术不确定性，加上临床和商业使用经验有限，以及中小企业难以获得资金。 

监管

立法已经发展了二十多年，以促进该部门的潜力并保护公众。 可追溯到 2001 年的欧盟基本药品规则已经更新，以涵盖先进的科学技术。 根据欧盟立法，当干细胞经过大量操作或用于不同的基本功能时，这些细胞被归类为 ATMP。 它们可以是体细胞治疗产品或组织工程产品，具体取决于药物在体内的作用。

监管机构本身在做出决定时也面临困难。 EMA 对 alipogene 的评估经过了长时间的审议，文件经过四次审查和投票，而管理 EMA 程序的公约——如果不是规则的话——几乎都被抛到了窗外。 尽管 CAT 专家委员会提出了有利的建议，但 EMA 拒绝了它的批准，这表明有必要澄清高级治疗委员会 (CAT) 和人用医药产品委员会 (CHMP) 之间的关系，并且需要更多地认识到许多问题在 ATMP 的监管档案中，除了对传统药理学问题有扎实的一般知识外，还需要对基因和细胞治疗产品有具体的了解。 CAT 成员自己坚持认为，快速发展的基因治疗领域需要一种综合方法。 

还要注意…

ATMPs 在加强欧盟与美国的药物合作中占有突出地位，欧盟委员会、EMA 和 FDA 的高级官员承认“大西洋两岸存在类似的监管挑战”，并同意鼓励早期平行的科学建议并加强合作关于监管的共同科学方法 

额外的援助可能会以 2014 年（同样延迟的）临床试验法规的形式出现，为临床试验的批准带来更协调和更快捷的流程。 在公众支持方面，尽管目前存在复杂的监管制度，但即使是基因治疗，也存在一种平衡，尽管存在相当大的不确定性。

在制造业中，随着人们越来越相信明确定义的战略对于未来的标准化和工作流程优化至关重要，人们对生产和分销中的系统集成越来越感兴趣。

其他高级研究领域包括选择性控制 mRNA 翻译成蛋白质的小分子药物、含有小 RNA 的植物微囊泡用于可持续癌症治疗的递送和辅助，以及开发下一代基因疗法、CRISPR-Cas9 技术和工程技术。外泌体疗法。

这将是与 EAPM 合作的问题，也是我们成员在今年余下时间感兴趣的问题——EAPM 发表了一篇文章， 用先进的治疗药物推动医疗保健：政策讨论， 可供阅读，请点击 此处.  

在其他政策问题上...

EMA 和 EUnetHTA 发布 2021-2023 年工作计划

EMA 和之前的欧洲卫生技术评估网络 (EUnetHTA) 是通过连续的联合行动建立的，最后一次联合行动于 2021 年 2010 月结束，根据高级别制药论坛 1 的建议，他们于 2012 年开始合作，旨在在药物的整个生命周期中利用监管评估和卫生技术评估 (HTA) 之间的协同作用。 制定了 2015-2016 年的第一个 EMA-EUnetHTA 工作计划，并于 2017 年 2021 月发布了关于这项联合工作成果的报告。随后，商定了 2021-XNUMX 年的第二个联合工作计划，并在XNUMX 年 XNUMX 月。 

议会最终批准数据共享法案

立法者已经批准了议会和理事会的谈判人员在 501 月就《数据治理法案》达成的协议，该法案旨在通过监管中介机构来促进数据经济。 该交易以12票对40票、XNUMX票弃权获得压倒性多数通过。 DGA 定义了交易数据的规则，包括数据经济中的较小参与者，并提供了一种重新使用公共部门数据的机制。 “我们与 DGA 的目标是为人们和企业可以信任的数据经济奠定基础。只有保证信任和公平，数据共享才能发挥其最大潜力并激发新的商业模式和社会创新，”Angelika Niebler ，欧洲议会的主要谈判代表说。 

神秘的肝炎爆发

世界卫生组织 (WHO) 证实，至少有一名儿童因神秘的急性肝炎爆发而死亡，该爆发已感染了 10 个欧洲国家的儿童。 世界卫生组织表示，截至 21 月 169 日，全球至少有 16 例“来源不明”的病例。 “病例年龄在 17 个月至 10 岁之间。XNUMX 名儿童（约 XNUMX%）需要肝移植；据报道至少有 XNUMX 人死亡，”世卫组织表示。 肝炎是肝脏的炎症，肝脏是处理营养物质、过滤血液和抵抗感染的重要器官。 虽然世卫组织表示仍在调查感染的原因，但联合国机构指出，导致急性肝炎的腺病毒感染是正在考虑的一种可能选择离子。

大流行如何影响妇女的健康

7% 的女性（与 XNUMX% 的男性相比）还表示，在大流行期间，“由于我无法控制的因素”，例如财务、交通或身体残疾，她们不得不跳过看医生或避开医疗保健系统。（盖蒂库存图片) 大流行改变了世界各地人们的生活，并对女性产生了特别独特的影响。 随着国家的封锁，大量女性被赶出劳动力市场，对许多人来说，在经济不确定、育儿选择有限和学校安排不稳定的时期，兼顾远程工作和家庭责任是一项重大挑战。 

欧盟法律变更保证 NI 药品供应 

旨在保证从英国向北爱尔兰供应药品的欧盟（EU）法律的修改已经完成最后阶段。 欧洲理事会已经批准了上周欧洲议会通过的这些修改。 北爱尔兰议定书意味着北爱尔兰仍在欧盟的药品监管体系内。 然而，它的大部分药物来自英国，但事实并非如此。 这成为该协议的主要困难之一，制药公司警告说这将导致产品撤出。 2021 年 XNUMX 月，欧盟发布了旨在创造接近英国退欧前现状的提案。 欧盟首席谈判代表 Maroš Šefčovič 表示，这些变化确保了向北爱尔兰持续供应药品。 “我们现在有一个持久的解决方案，它在创纪录的时间内交付，”他说。 “我将继续与英国政府密切合作，以确保北爱尔兰所有社区的可预测性、法律确定性和繁荣。”

这就是现在 EAPM 的所有内容——提醒一下，您可以查看 EAPM 关于高级治疗药物产品的文章 点击这里. 保持安全和健康，并享受本周剩下的时间。

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