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改变的时刻：科学“已经超越了当前的临床试验系统”

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发布时间

10年前

2014 年 3 月 31 日

欧盟记者通讯员

由托尼·马莱
该组织开展的工作的关键领域欧洲联盟对个性化医药（EAPM）涉及临床试验和患者对它们的访问。

EAPM的主要目标之一是在临床试验，生物库，数据共享等方面解决更广泛的个性化医学（PM）问题，同时着眼于欧盟的Horizon 2020计划。

在目前称为“ STEPs”的“欧洲患者专用治疗”运动中，该声明指出，欧洲需要一种可以使患者及早获得新颖有效的PM的环境，而新的临床试验形式对于实现这一目标至关重要。

EAPM认为，将个性化医学迈入下一阶段将取决于复杂的国际临床研究，涉及高度选定的患者人群，人类生物材料的收集以及大型生物信息数据库的使用。

该组织认为，欧洲需要另一种形式的数据生成方式，而用于临床试验的经典方法无法充分捕获这些数据。如今，通过预后或预测性生物标志物可以在广泛的疾病类别中识别出患者亚组。这些需要在大量人群中进行验证，因此在诊断改进和分层方面的科学进展必须纳入试验。

EAPM认为，明智而稳健的临床研究方法需要监管者和付款人的认可。

安特卫普肿瘤学中心主任路易斯·丹尼斯教授说：“尽管欧洲可能没有茶话会，但我们当然感到需要改变。”

他补充说：“我们的卫生政策体系必须改变，但是许多利益相关者并不愿意改变。”同时，他还呼吁欧洲在基础研究领域加强合作。

Denis教授得到了欧洲癌症研究与治疗组织（EORTC）主任Denis Lacombe的支持，他说：“所有利益相关者都应离开他们的舒适区。我们正在为PM寻求新的临床研究形式，而我们所有人-包括制药，学术界，付款人，监管者-都需要迈向一种新的合作形式。”

Lacombe补充说：“患者正在等待治疗的改善，并在我们拥有先进技术的同时问我们-我们是否真的为他们带来了最好的新药？ And if we look hard in the mirror the fact is that we are not using technology optimally.”如果我们照照镜子，事实就是我们没有以最佳方式使用技术。”

他说：“需要更多的协作，新的模式……这意味着我们必须跳出框框思考。”

英特尔欧洲Exascale实验室总监Karl Solchenbach从技术角度接受了协作，他说开放源代码软件许可将促进数据交换。他补充说，英特尔一直在卫生领域研究高速计算机，以帮助更快地处理研究数据。他补充说，这在将来会很快。

普华永道（PricewaterhouseCoopers）的Ingrid Maes说：“未来的研发将集中在患者身上-最大的需求在哪里？我们将积累更多的知识，并需要更多的数据，这意味着需要更多的协作。这种合作将不仅在医疗保健领域内，还将涉及其他数据提供商，例如Google和Microsoft。”

她补充说：“制药公司必须在早期阶段与付款人和患者进行接触，以了解他们所开发产品的真正价值。重点将放在结果，临床，健康经济和生活质量上。结果将决定新疗法的价值，并将成为新的货币。”

路易斯·丹尼斯（Louis Denis）补充说：“将来，护理应以患者为中心，多专业化，研究必须以循证和良心为基础，不应有没有生活质量和成本效益的次要终点的随机试验，我们需要以同样的金额提高性能。”

Edith Frenoy, of the European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA), added that: “Science has evolved beyond the current trial system - trials are slow, expensive and inflexible.欧洲制药工业和协会联合会（EFPIA）的Edith Frenoy补充说：“科学已经超越了当前的试验体系，试验缓慢，昂贵且缺乏灵活性。 In the future, large trials may be impossible as treatments become more personalised and science continues to improve our knowledge.将来，随着治疗变得更加个性化以及科学不断提高我们的知识水平，可能无法进行大规模试验。 This knowledge will bring better outcomes as we remove non-responders through stratification.”当我们通过分层消除无反应者时，这种知识将带来更好的结果。”

根据EAPM的说法，欧洲的法律框架也需要进行调整，不仅要允许更轻松地访问较小的受试者组，而且要认识到比经典随机方法小得多的试验结果的有效性。

它认为有必要确保在满足所有利益相关者需求的同时保持患者安全的监管环境，并最终确保为患者开发治疗方法。

该组织表示，为确保研究质量和证据的可靠性，需要有支持大型筛查平台的适当方法和基础设施。

EAPM认为，取得进展通常意味着在多个国家的较小规模的多中心试验中，将新技术用于数据捕获，直接数据输入和实时响应。更清晰，更统一的法规至关重要。并且需要更广泛的支持，以进行多学科研究以及建立公私伙伴关系。

它认为，更广泛的协调将简化流程，并有助于降低成本和管理负担。一种新的范例可以引入基于风险的方法，并将转化科学和健康技术评估的要素引入临床试验，并获得公众对试验的更多支持。

EAPM坚信，PM的发展需要复杂的国际临床试验，涉及高度选定的患者人群，人类生物材料的收集以及使用大型数据库进行生物信息学研究。

PM中临床研究的基础将是生物驱动的临床试验，其中涉及使用强大的翻译研究组件，并使用最新技术，例如源自非侵入性分子成像的生物标志物。

该组织认为，许多候选药物在没有适当了解和记录目标生物学的情况下进入临床试验，这在某种程度上解释了药物开发后期阶段的失败和高损耗率。同样，如果某些治疗剂已在最有可能从该药中受益的患者组中进行过测试，则可能已经成功。

它说，今天，在广泛的疾病类别中确定了患者亚组。但是，由于需要在大量人群中验证生物标志物和模型，因此诊断的完善和分层取决于成功地将科学进展纳入临床试验。

ECCO患者工作组主席Ian Banks同意患者需要获得更多知识。他说：“除非患者能够理解提供给他们的信息，否则不可能赋予患者权力。”

银行得到了EAPM研究工作组主席Ulrik Ringborg教授的支持，他同意传递信息是患者参与其自身治疗的关键。

而且，从更广泛的意义上来说，环境保护部部长彼得鲁·鲁汉说：“我们需要继续应对挑战，克服障碍，学习讲相同的语言。同时，需要进行大量的教育和培训工作，以确保共享有关新技术和科学方法的知识和良好实践。