#EAPM - 医疗保健研究:推进辩论......

| 一月年11月2019日

EAPM执行主任Denis Horgan写道,医疗保健研究正在进行中,欧洲个性化医疗联盟(EAPM)一直在这个重要领域发声。

广泛的主题及其众多元素是联盟不断参与的主题,并将在即将于4月在7-8举行的布鲁塞尔举行的第9届年度主席会议上得到强调。

在罗马尼亚担任欧盟轮值主席期间,这一事件发生在2018结束时在米兰举行的一次非常成功的国会的背后,该会议涵盖了许多问题。

EAPM指出,欧洲人民党即将举行的欧洲选举的主要候选人曼弗雷德·韦伯本周敦促欧盟在他所谓的“医学研究雄心勃勃的方法”上共同努力。

这是他揭露抗癌总体规划的一部分,其中包括他说“没有人认为一个国家可以赢得抗击这种疾病的斗争”。

EPP的Weber补充说,专家和研究人员告诉他“如果我们将资金和资源结合起来,我们实际上可以治愈癌症”。

EAPM最近发表了一篇关于主要候选人或“Spitzenkandidaten”的文章。 你可以找到它 点击此处。.

正如韦伯所说,在欧洲的研究方面,显然需要更多的合作。 作为一个例子,联盟在制定MEGA倡议方面发挥了关键作用,该倡议是本周研究创新论坛的讨论话题(下文更多的研讨会)。

迄今为止,百万欧洲基因组联盟(MEGA)已由19成员国签署,其基金会的基础是需要召集欧盟国家联盟,以便合作将创新纳入医疗保健系统。

到目前为止,整个欧洲在各种立法方面都有一些零碎的方法,例如那些涉及临床试验,体外诊断和其他方面的方法。

在研究如何最好地将创新引入医疗保健系统时,欧洲需要更加积极主动,尤其是在互操作性方面,但还有许多其他领域。

事实上,本周也有人质疑一般数据保护法规(GDPR)的有效性,EMA负责人Guido Rasi表示他不确定数字革命和监管环境是否兼容。

他说,需要在两点上“立即”明确说明,引用二级数据用于健康研究,并询问谁有责任,如果有人设法识别出善意匿名的数据。

这些都是有效的观点,EAPM还担心成员国可能以不同的方式实施GDPR的规定,这超出了一百万欧盟基因组的目标,意味着真正合作方式的'MEGA式'是关键往前走。

STOA卫生保健研究讲习班

如上所述,周一10 1月份由欧洲议会科学和技术选择评估(STOA)小组举办了一个研讨会,主题是医疗保健研究的创新解决方案。

讨论的依据是欧洲个性化医疗联盟支持的宣言。

周四的高级别论坛(10 January)讨论了围绕开发一种在欧洲提供更好的精准医疗的新方法的想法,其中包括比利时卫生部长Maggie De Block和EORTC负责人Denis Lacombe参加的会议。

EORTC是此次会议背后的关键驱动因素,并在EAPM的法规事务工作组中担任主要角色。

在会议上,STOA副主席PaulRübigMEP表示,数据在医疗保健领域发挥着重要作用,特别是在跨境医疗保健方面。 数据的使用提供了拯救生命和了解哪种药物协同工作的机会。

Rübig认为,在行业,患者,政府和其他利益相关者之间建立新框架可以缓解目前存在的问题。

此前曾参与EAPM活动的比利时卫生部长表示,她希望尽快为所有患者提供药品 - 指出2014与制药行业签署了一项协议,为患者提供临床相关治疗方案。可持续的方式。

研讨会还听说基因疗法能够显着改善患者的生活。

关于21st世纪现代医疗保健概念的主题,与会者听说有非常有效的创新药物已经在数量非常有限的患者的基础上获得批准,但它们被用于大量患者之后很长一段时间。

需要更多真实的数据和证据。

未来的一些挑战......

研讨会听说,就研究和社会环境中的新技术挑战而言,研究人员主要在生物信息学解决方案,基准技术和数据解释领域。 研究人员以及将药品推向市场的情况非常复杂,后者受到新的治疗批准和标签外使用的挑战。 这些问题继续为定价,健康技术评估和新的治疗指南带来挑战。

当然需要旨在记录新药的监管试验,但作为缺点,它们的主要终点通常纯粹以药物为中心,并且基于大量选择的人群。

事实上,对照组可能不代表实际操作,导致外部有效性差的可能性,这不足以满足日常患者和医生的需要。 今天的临床研究着眼于最佳患者人群,药物组合和序列以及治疗持续时间,但需要找到一种方法来重新设计如何一起工作。

研讨会听说EMA研究表明,在48和2009之间批准的2013癌症药物中,只有超过三分之一的人表现出生存期的延长。

与会者被告知,在欧洲层面,要解决的关键差距是了解如何从以药物为中心的研究转向以患者和社会为中心的研究,同时确保所有利益相关者的利益。

欧洲制药工业协会联合会(EFPIA)出席了研讨会,并表示他们受到宣言的启发,特别是关于如何创建合作研究空间以实现质量变革的想法。

与会者被告知,为了做出改变,有必要将不习惯合作的利益相关者聚集在一起。 健康领域是独一无二的,可能出现的利益冲突加上需要在获取和创新之间保持平衡。

一个中立的经纪人非常重要,并创造了创新药物倡议。

研讨会听说有必要在发育阶段和研究与护理之间打破孤岛,后两者需要更紧密地联系在一起。

此外,在开发和注册过程中存在不确定性。 有必要让患者和研究人员聚集在一起,以了解如何处理这些问题。

IMI有一个名为“大数据以获得更好结果”的项目,该项目旨在确定以患者为中心的结果,但也与HTA机构,医生和研究人员相关。 这取决于所有领域的数据。

基因组学,成像和患者分层

研讨会上听说,基因组测序过去花费了数十亿欧元,与当时伦敦最昂贵的房子一样多,但现在它的成本低于阿森纳季票。 如果愿意,许多人现在可以对其基因组进行测序。

他在成像中也发生了很大的变化。 应用这些技术可以在研究和实践医学中完成,尽管这两个领域是完全不同的。 但它们在患者分层方面都是相关的。

在临床实践中,分层可以帮助更好地诊断和预后,更好地使用药物,例如在个性化医疗方面,以及针对个体病例优化的特定护理途径。

在医学发现中,分层可以使早期发展中的治疗目标更加清晰,并使临床试验成本更低,并且更有可能在II期和III期成功。

研讨会听说,为了实现最佳分层,需要四个支柱。 这些是大规模基因组分析,获取适当数据和接近患者的明确法律基础,非常大的虚拟队列,理想情况下具有人口规模确定,以及电子健康记录(EHR)关键方面的统一表示。

与会者了解到,欧洲拥有世界上最大的EHR记录队列,其中包括一些全球最先进的临床和人口基因组学计划。 欧洲形成的一百万个基因组计划(称为MEGA)得到了强调,研讨会听说该目标很容易被超越。

破坏性药物和HTA

研讨会听说高度创新,可能治愈的药物需要重新定义价值。 新兴商业模式也推动了改善国家和地区主管部门之间在药物定价决策关键要素方面合作的需求。

随着医疗保健从治疗转向潜在治愈和预防,从解剖到分子,从药物处方到治疗,从风险/收益到临床增值,从批准到获取,医疗方式都发生了范式变化。

这种转变都需要研究人员,开发人员,患者和医生的改变。

同时,在健康技术评估方面,研讨会听说HTA机构评估治疗后患者会发生什么变化非常重要,因此,现实世界的数据至关重要。

传统上,最初的HTA用于评估市场授权,但之后也应该有比较或完整的HTA,不仅用于报销目的,还用于支持适当的使用。

需要新的HTA方法来支持国际化,并适应个性化医疗的新时代。

患者

与会者听说,如果医疗保健能够满足患者在药物开发方面的实际需求,那么就可以降低各方的风险。

药物的开发和获取是一个连续的过程,其顺序旨在为市场带来高效的产品。 它不是最佳的,可能会更好,但它的工作原理。 然而,访问与证据之间存在一个难题,根本问题是“什么是足够的证据?”

标签: , ,

类别: 首页, EU, 欧洲联盟个性化医学, 健康, 个性化医学