#EAPM-卫生保健研究：将辩论向前推进…

EAPM执行董事Denis Horgan写道，医疗保健研究仍在持续讨论中，欧洲个性化医学联盟（EAPM）在这一重要领域一直是倡导者。

这个广泛的主题及其许多要素是联盟不断参与的主题，并将在即将于7月8日至9日在布鲁塞尔举行的第七届年度主席会议上予以强调。

这次活动是在欧盟罗马尼亚总统任职期间举行的，这是在2018年底在米兰举行的国会取得巨大成功的背景下举行的，会议涵盖了许多问题。

EAPM指出，欧洲人民党即将举行的欧洲大选的主要候选人曼弗雷德·韦伯（Manfred Weber）本周敦促欧盟就他所谓的“雄心勃勃的医学研究方法”共同努力。

这是他公布的抗癌总体规划的一部分，其中包括他说“没有人认为一个国家可以赢得抗击该疾病的斗争”。

EPP的Weber补充说，专家和研究人员告诉他，“如果我们将金钱和资源结合起来，我们实际上可以治愈癌症”。

EAPM最近发表了一篇有关主要候选人或“ Spitzenkandidaten”的文章。 你可以找到它 点击此处.

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正如韦伯所建议的那样，在欧洲进行研究时，显然需要更多的合作。 举例来说，联盟在创建MEGA计划中发挥了关键作用，这是本周在研究创新论坛上讨论的话题（下面的更多研讨会）。

到目前为止，已有19个成员国签署了百万欧洲基因组联盟（MEGA），其基础是建立一个欧盟国家联盟以合作将创新纳入医疗保健系统的需要。

到目前为止，整个欧洲在立法的各个方面都采用了零星的方法，例如涉及临床试验，IVD等的立法。

在研究如何最好地将创新引入医疗保健系统时，欧洲需要更加积极主动，不仅是在互操作性方面，而且还有许多其他领域。

实际上，也是在本周，人们也对通用数据保护法规（GDPR）的有效性提出了疑问，EMA负责人Guido Rasi对此表示惊讶，他说他不确定数字革命与法规环境是否兼容。

他说，有两点需要“立即”澄清，他引用了用于健康研究的辅助数据，并询问如果有人设法识别真诚匿名的数据，谁来负责。

这些都是有效的观点，EAPM还担心成员国可能以不同的方式实施GDPR的规定，这超出了百万个欧盟基因组的目标，这意味着真正的合作方式的“ MEGA风格”是关键往前走。

STOA保健研究研讨会 

如前所述，10月XNUMX日星期四，欧洲议会的科学技术选择评估（STOA）小组举办了一个研讨会，主题是医疗研究的创新解决方案。

讨论基于欧洲个性化医学联盟支持的宣言。

星期四（10月XNUMX日）的高级别论坛讨论了有关开发一种在欧洲提供更好的精密医学的新颖方法的想法，比利时卫生部长Maggie De Block和EORTC负责人Denis Lacombe出席了会议。

EORTC是此次聚会的主要推动力，并在EAPM法规事务工作组中发挥了领导作用。

在会议上，STOA副主席PaulRübigMEP表示，数据在医疗保健中，尤其是在跨境医疗保健中起着重要作用，这引起了关注。 数据的使用提供了挽救生命和了解哪种药物协同作用的机会。

鲁比希（Rübig）的观点是，在行业，患者，政府和其他利益相关者之间建立新的框架可以缓解当前有些问题的情况。

曾参加EAPM活动的比利时卫生部长表示，她希望尽快向所有患者提供药品的使用权-指出2014年与制药行业签署的一项协议，该协议旨在为在中国的患者提供临床相关疗法一种可持续的方式。

研讨会还听说基因疗法能够显着改善患者的生活。

关于21st世纪现代医疗保健概念的主题，与会者听说有非常有效的创新药物已经在数量非常有限的患者的基础上获得批准，但它们被用于大量患者之后很长一段时间。

需要更多的实际数据和证据。

未来的挑战... 

讲习班听说，就研究和社会环境中的新技术挑战而言，对于研究人员而言，这些挑战主要在于生物信息学解决方案，基准技术和数据解释领域。 对于研究人员以及将药物推向市场的人员来说，情况都是复杂的，后者受到新疗法批准和标签外使用的挑战。 这些问题继续给定价，卫生技术评估和新的治疗指南带来挑战。

肯定有必要进行旨在记录新药的监管试验，但其缺点是，它们的主要终点常常纯粹是以毒品为中心，并基于精心挑选的人群。

实际上，控制臂可能无法代表实际操作，从而导致外部有效性差的可能性，这不足以为日常患者和医生提供足够的服务。 当今的临床研究着眼于最佳的患者群体，药物组合和序列以及治疗的持续时间，但是需要找到一种方法来重新设计如何一起工作。

该研讨会听说了一项EMA研究，该研究表明，在48年至2009年间批准的2013种抗癌药物中，只有三分之一以上显示出生存期延长。

与会者被告知，在欧洲范围内要解决的关键差距是要了解如何从以药物为中心的研究过渡到以患者和社会为中心的研究，同时还要确保所有利益相关者的利益。

欧洲制药工业协会联合会（EFPIA）参加了研讨会，并表示他们受到宣言的启发，尤其是关于如何创建合作研究空间以进行质量改变的想法。

与会者被告知，要做出重大改变，需要将不习惯一起工作的利益相关者聚集在一起。 卫生领域是独特的，可能会出现利益冲突，并且有必要在获取和创新之间保持平衡。

中立的经纪人非常重要，并导致了创新药物计划的创立。

讲习班听说在开发阶段以及研究和护理之间需要打破筒仓，后两者需要紧密结合。

同样，在开发和注册过程中也存在不确定性。 必须有一个空间，患者和研究人员可以聚集在一起以了解如何处理这些问题。

IMI有一个名为“大数据改善结果”的项目，该项目旨在定义以患者为中心，但也与HTA机构，医生和研究人员相关的结果。 这依赖于所有领域的数据。

基因组学，影像学和患者分层 

研讨会得知，基因组测序曾经花费了10万欧元，相当于当时伦敦最昂贵的房子，但是现在它的成本还不到阿森纳的季票。 现在，许多人可以根据需要对他们的基因组进行测序。

他在成像方面也发生了重大变化。 尽管这两个领域截然不同，但可以在研究和医学实践中应用这些技术。 但是它们在患者分层方面都是相关的。

在临床实践中，分层可以帮助更好的诊断和预后，更好地使用药物（例如针对个性化药物）以及针对个别情况优化的特定护理途径。

在医学发现中，分层可以使早期开发中的治疗目标更加清晰，并使临床试验成本更低，并且更有可能在II和III期获得成功。

讲习班听说，为了实现最佳分层，需要四个支柱。 这些是大规模的基因组测定，访问适当数据并与患者接触的明确法律依据，非常庞大的虚拟队列（理想情况下具有人口规模确定性）以及电子健康记录（EHR）关键方面的统一表示。

与会者了解到，欧洲拥有世界上最大的EHR记录队列，并且在全球范围内拥有一些最先进的临床和人口基因组计划。 强调了欧洲形成性的一百万个基因组计划，称为MEGA，该研讨会听说目标很容易实现。

破坏性药物和HTA   

研讨会听说，高度创新的，可能具有治疗作用的药物需要重新定义价值。 新兴的商业模式也驱使了在国家和区域各级主管当局之间在毒品定价决定的关键要素上加强合作的需求。

随着医疗保健从治疗到潜在的治愈和预防，从解剖学到分子，从药物处方到治疗交付，从风险/收益到临床附加值以及从批准到获取的方式发生了范式变化。

这种转变都将需要研究人员，开发人员，患者和医生的改变。

同时，在卫生技术评估方面，研讨会听说，对于HTA机构来说，评估治疗后患者的病情很重要，因此，真实世界的数据至关重要。

传统上，已有最初的HTA评估市场授权，但以后也应进行比较或完整的HTA，不仅用于报销目的，而且还支持适当的使用。

需要新的HTA方法来支持国际化并适应个性化医学的新时代。

患者    

与会者听说，如果医疗保健能够满足患者在药物开发中的实际需求，那么它将降低各方的风险。

药物的开发和获取是一个循序渐进的过程，其顺序意味着将有效的产品推向市场。 它不是最佳的，可能会更好，但是可以。 但是，获取与证据之间存在一个难题，根本的问题是“什么是足够的证据？”

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